去年11月，

  一位罕见癫痫病患儿的母亲李女士

  因收寄代购氯巴占包裹被称“贩毒”。

  氯巴占是一种用于

  罕见难治性癫痫患儿治疗的药物，

  在辅助治疗中具有十分重要的作用。

  但由于氯巴占在我国属于第二类精神药品，

  具有一定成瘾性，

  此前没有在国内审批上市。

  最近，

  罕见癫痫病患儿家庭迎来了好消息！

  9月22日，

  作为临床急需药品临时进口的原研药，

  也一度被称为“救命药”的氯巴占

  在北京协和医院开出全国第一张处方。

  这让众多罕见癫痫病患者及家属看到了希望。

  北京协和医院开出全国首张氯巴占处方

  为了满足患者对氯巴占这类国外已上市、国内无供应的少量特定临床急需药品的需求，今年6月，国家卫健委、国家药监局联合制定发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。

  近日，北京协和医院开出全国第一张氯巴占处方，毛女士的儿子是首位在国内医院开具处方后使用到原研药氯巴占的患儿。

  毛女士的儿子在两岁时患上了婴儿痉挛症，服用氯巴占已近5年，之前一直是靠朋友从国外代购，经常面临着断药的风险。

  毛女士说，这类疾病如果不能长期规律服药很容易反复，甚至带来并发症。

  尽可能缩减罕见病用药上市审批时间

  北京协和医院药剂科主任张波表示，难治性癫痫无论是对患儿还是家庭来讲，影响非常严重。“比如说对患儿的智力发育影响，对他身体的损伤，还有精神压力都是非常大的。”

  张波指出，随着原研药氯巴占的进口，国内难治性癫痫患者用药的可及性问题得到了有效缓解，它为其他罕见病药物的可及性提供了一种解决的路径。

来源：央视新闻

  中国药科大学药品监管科学研究院执行院长邵蓉表示，解决罕见病家庭用药难题的措施主要包括进口原研药、进口药品国产化以及仿制等途径。

  邵蓉介绍，进口药品的注册审批，需要经过多道严格的程序，近年来针对罕见病用药，国家药监部门在严格风险获益权衡的同时，也尽可能缩减上市审批时间，争取让罕见病患者和家庭早日看到曙光。

  邵蓉表示，从国外直接进口的药品，也就是在国外上市的产品，药品的持有人有兴趣到中国市场来，向药监局提出申请，类似氯巴占这样符合临床急需，又是罕见病用药，还围绕着儿童用药，它的程序会适当加快。

  “要看它的临床数据怎么样、是否有人种差异的数据等，另外也会涉及到罕见病样本量的问题，要看如果有临床研究的话，样本量受试者人数怎么样？不过，这类药品的审批在保证安全性的前提下相对比较灵活。”

  此外，治疗相关疾病的首款国产药近期已经获批上市。该企业开发中心副主任廖宗权表示，“9月份我们获得了国家药品监督管理局核准签发的《（药品）注册证书》，获得了我们的生产批件，我们公司预计这个产品十月上市。”

  廖宗权透露，此类罕见病使用的药物受众相对较少，国内从事研发、生产的企业并不多，而且难度不小。

  “精神管制类药品的研发相对于普药研发，在管理环节要求更多，不管是物料，还是实际生产等各个环节，都有一些特殊的要求，比如要求双人操作等各方面。”

  对于大家关注的价格问题，廖宗权表示，目前公司还没有最终确定销售价格，但可以确定的是一定会比进口药便宜。

  我们共同期待！

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