2023年10月,家住盐城的67岁刘阿姨因下肢出现出血点和头痛发热等症状,到徐医附院血液科就诊,被确诊为“急性B淋巴细胞白血病”。患者在首个疗程化疗达缓解后,再给予巩固化疗,但疾病很快复发。因刘阿姨属于老年急性白血病患者,且合并基础疾病,再予新的化疗方案治疗风险较大,且效果也不一定理想。原本打算放弃治疗的刘阿姨,在得知我国自主原研的CAR-T产品纳基奥仑赛注射液已获批上市后,在医生的建议和女儿、老伴的鼓励支持下,选择CAR-T细胞治疗,目前已达完全缓解。
据了解,急性淋巴细胞白血病是成人常见的急性白血病之一,约占成人急性白血病的20~30%,其中,急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)约占75%。其常规的治疗手段包括化疗等,但即使经常规治疗后再行造血干细胞移植,这类患者仍会面临复发等问题,当疾病复发后患者预后差,中位总生存时间仅为2~6个月。
刘阿姨于2024年2月14日进行CAR-T细胞回输,回输后14天即达到微小残留病(MRD)阴性。这次刘阿姨到医院复查结果表明,回输后28天CAR-T细胞扩增仍较高,已达到完全缓解状态,且骨髓流式检测MRD仍然为阴性。目前刘阿姨的身体状态和精神都很好,基本回归了正常的生活。3月18日,刘阿姨和老伴在病房收拾行李准备出院回家。“我身体感觉很好,也有力气了。真的要感谢徐医附院的医生护士,他们每天都守着我,给我精心的治疗和护理。”
血液科朱锋主任医师介绍,CAR-T细胞治疗是通过提取患者自身的T细胞,利用基因工程技术将一种特殊的受体——嵌合抗原受体(CAR)引入到T细胞中,再将经过改造的T细胞重新输回患者体内,识别并攻击携带特定抗原的肿瘤细胞。简单地说,改造后的T细胞在身体里就像手枪一样,可以精准地向肿瘤细胞发射子弹。胡亭钰护士长介绍,刘阿姨在整个治疗过程中仅出现2天低烧,且治疗后体温很快恢复正常。细胞因子释放综合征(CRS)程度仅为1级,而且无其他不良反应,整体安全性可控。
徐医附院血液科是国内最早开展CAR-T细胞治疗研究的单位之一,在学科带头人徐开林教授和李振宇教授的带领下,将CAR-T技术应用于复发难治急性淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤等恶性血液系统肿瘤患者,已取得较好的疗效。CAR-T细胞免疫疗法作为一种创新的治疗手段,为像刘阿姨这样复发、难治的白血病患者带来了长生存的新希望,患者有可能通过一次性治疗实现长期生存,有望回归正常生活,从而为白血病治疗领域带来了革命性的影响。
刘阿姨是国产原研CAR-T产品纳基奥仑赛在江苏的首个商业化患者。作为目前国内唯一获批用于治疗急性淋巴细胞白血病的CAR-T产品,纳基奥仑赛打破了急性淋巴细胞白血病30年的治疗困境。她的治疗案例被中国江苏网、现代快报、扬子晚报、医脉通、新浪、凤凰新闻等媒体先后报道,这也是徐医附院血液科在CAR-T细胞治疗方向取得的新成绩。相信通过CAR-T细胞治疗这一新的治疗方法,会有越来越多的血液系统疾病患者获得更满意的疗效。